카이노스메드(284620)는 파킨슨병 치료제(KM-819)의 미국 임상 2상을 투약 시작한다고 12일 밝혔다.
KM-819는 카이노스메드가 자체 개발하여 FAF1(세포의 죽음을 촉진하는 단백질)을 타겟으로 하는 중추신경계 분야의 신약이다. FAF1가 지나치게 많이 나오는 것을 억제해 신경세포 사멸을 억제하고 불필요한 세포 성분을 제거하는 기능을 활성화시키는 기능을 통해 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인의 축적을 저해하고 도파민 신경세포를 보호하는 이중 효과를 가지고 있다.
파킨슨병을 타겟으로 한 본 임상 2상은 두 단계로 나누어 진행되는데 8월 초부터 진행될 예정인 1단계는 파킨슨병 환자와 일반 참가자를 대상으로 KM-819를 200㎎ 400㎎ 800㎎씩 투여해 최적의 용량을 결정한다. 용량이 확정되면 2단계에서 미국 내 288명의 파킨슨병 환자를 대상으로 2023년부터 약물투여를 시작할 예정이다. 파킨슨병으로는 세계에서 규모가 큰 임상에 속한다.
파킨슨병은 중뇌의 흑질의 도파민 신경세포가 점차 사멸되어 도파민의 농도가 낮아짐으로써 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애와 함께 인지 기능까지 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 이 질환의 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적되어 단백질 집합체가 과도하게 쌓인다. 글로벌 시장조사기관 MARC에 따르면 2020년 전 세계 시장 규모가 63억 4,000만 달러(약 7조 8,533억 원)이며, 2026년에는 11조원에 달할 것으로 예상되고 있다.
카이노스메드는 KM-819의 기술이전을 포함한 파트너링을 목적으로 지난 6월 ‘Bio USA 2022’에 참석한바 있다. 그동안 지속적으로 협의를 진행해 온 글로벌 TOP 제약사들과 더불어 파킨슨 치료제 약물에 관심을 가진 새로운 제약사들과도 추가 미팅을 진행하고 앞으로의 업무 협력에 관한 내용을 검토 중에 있다.
카이노스메드는 지난 3월 'KM-819'의 용해도를 증가시킨 염물질(salt form)의 개발 성공과 함께 이에 대한 특허도 미국에서 획득했다.
카이노스메드 이재문 사장은 “KM-819의 효능은 관련 연구 결과 논문이 국제 저명 학술지에 게재될 정도로 확인되어 임상 결과에 대한 기대가 크다”며 “파킨슨병 대상의 미국 임상뿐만 아니라 다계통위축증(MSA)을 대상으로 하는 한국 임상도 임상전담팀에서 준비중에 있고 조만간 시작될 예정으로 KM-819를 활용한 여러 임상시험을 조기에 완료하고 고통 받는 환자들에게 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
